中国产业新闻网
全方位报道中国产业经济新闻资讯
分享微信微博APP
首页 > 国际 > 正文

基因编辑技术不能用来编辑人类胚胎

来源:中国产业新闻网 编辑:金子 2020-09-15 10:03:28

  国际委员会最近的一份报告强调,基因编辑不能用于编辑人类胚胎,至少不能用于为生殖目的将它们植入子宫,因为尚未达到安全性和有效性。

  基因编辑技术对人类来说是一项革命性的技术,未来我们可以克服许多现在无法治愈的疾病,甚至这种基因编辑技术也会改变我们的星球,博士。

  然而,最近一个国际委员会发布报告称,可遗传人类基因组编辑(Heritable Human Genome Editing,HHGE)不符合安全有效地应用于人类的相关标准,各国应进行广泛的讨论和严格的监督,然后再决定是否批准该技术用于临床应用。据《科学》杂志报道,该报告强调,基因编辑不能用于编辑人类胚胎,至少被编辑的胚胎不能用于生殖目的。

  这份报告发表后,引起了广泛的关注。目前,世界上许多生物技术公司都在从事基因治疗的研究和开发,其中一些甚至已经进入临床实践。这个报道会影响基因治疗的发展吗?

  基因编辑是基因疗法关键一环

  「基因编辑技术已有半个多世纪的历史,但真正发展起来,却是伴随著 CRISPR基因编辑技术「魔剪」的出现。」帅领介绍,以前的基因编辑是需要 DNA双链的同源重组,需要物理化学方法才能使 DNA双链断裂,这种断裂和同源重组的概率非常低。

  CRISPR是原核基因组中的重复序列,是生命进化史上细菌与病毒斗争产生的免疫武器。帅玲解释说,病毒可以将自己的基因整合到细菌中,利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务。而细菌为了防止病毒的入侵,去除入侵病毒的外源基因,会进化出一种DNA切割机制,即CRISPR-Cas9系统。有了这个系统,细菌可以悄悄地从基因组中切割外来病毒基因。

  “利用Cas9蛋白,人类改进了基因编辑技术,可以将一个小RNA作为导向工具切割成DNA,从而在固定的点上切断或改变基因。这大大提高了基因编辑的准确性和效率。”帅凌说,之前的基因编辑是通过基因突变,最终产物无法掌握,但CRISPR可以用于精确的基因修饰。

  “基因编辑听起来可能‘高冷’,但实际上,我们通常从医生那里听到的基因治疗就是基因编辑技术的应用。”帅凌说,目前基因编辑技术在医学领域应用广泛,第一个应用领域是血液疾病的治疗。

  但是基因编辑并不等于基因治疗。基因治疗是一种通过修饰人类基因来治疗或治愈疾病的技术。它需要很多生物技术,如细胞培养、免疫治疗、基因载体等,但是基因编辑是基因治疗的重要组成部分。

  编辑体细胞不涉及伦理争议

  这份报告反复强调,“人类胚胎的基因组一旦被编辑,就不应用于生育,除非有确切证据表明对基因组进行精确修改可以带来可靠的结果,而且不会导致意外的变化。”「这个「设计婴儿」牵涉到伦理及多项技术问题,编辑人类胚胎的主要危险是会有意想不到的「脱靶效应」,而且这些 DNA改变在植入母亲的胚胎之前无法察觉。」

  “人类胚胎基因组目前无法编辑的原因主要是伦理问题。”帅凌说,人类胚胎受精后,神经细胞将在14天内发育。理论上是人,但原则上不能修改。在临床实践中,也有对异常胚胎进行基因编辑的实验研究,但严格来说,也是擦边球。

  “还有非目标效应。比如我们想删除A基因,但是B基因最后被删除了。这个问题目前解决不好。”帅领导介绍。

  此外,所有的生命现象都是一个复杂的多基因和多网络调控过程,目前人类对基因的研究还没有完全准确地了解每个基因的使用。目前,人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的,例如在2017年,俄勒冈州卫生和科学大学的研究人员使用薯片技术编辑大量单细胞胚胎的dna,这些基因没有被植入子宫,但实验证明,薯片技术在导致遗传疾病的缺陷基因中是安全有效的。

  对于任何应用于临床的技术,首先要做好安全性评估。英俊先生说,目前的基因治疗主要针对人体细胞进行基因编辑,如人体组织、脏器等,如果不用它来制造一个人,就不会有道德问题。

  “其实基因编辑并不可怕,可怕的是拿人类胚胎进行基因编辑。”帅领认为。

  基因载体和免疫排斥仍是未解难题

  近半个世纪来,基因疗法几乎吸收了所有生物技术的成果,为临床治疗肿瘤、遗传病等疾病提供了新的选择。

  脱靶效应是目前基因编辑所不能解决的难题,基因治疗涉及的技术较多,各环节都有一些难点需要解决。”帅领介绍。

  例如,基因治疗常常需要载体的帮助,以便将治疗性基因转移到特定组织和器官,所以理想的载体对于基因治疗也至关重要。常见的基因治疗载体分为两类:病毒载体和非病毒载体。帅领介绍,其中,病毒载体的使用较为广泛,主要有逆转录病毒(RV)、慢病毒(LV)、腺病毒(ADV)和腺相关病毒(AAV)。数据显示,已上市的基因治疗产品中,有13种基于病毒载体,仅有3种基于非病毒载体。

  还有一些风险,如插入致突变,致癌,免疫反应,以及炎症加剧。另外,在病毒载体的大规模生产方面存在着技术障碍。无病毒载体具有免疫原性低、成本低、易于规模化生产等优点,具有较好的临床应用前景,但仍存在转染效率低、细胞毒性大、靶向性差等问题。

  在基因编辑临床治疗之前,还有一些问题需要解决,包括如何实现高传递效率,如何实现高传递载体,如何高效传递,以及如何提供即时高表达载体。

  另外,免疫应答是基因治疗中的一个难题。异物一旦进入人体,就会受到免疫系统的攻击,接受基因疗法治疗的细胞也不例外,这就导致治疗效果下降。找到一种合适的病毒注射,既可以避免免疫系统攻击,又可以产生治疗效果,这就成了科学家努力的方向。

  虽然现在仍然存在困难,但基因治疗的前景是广阔的。帅领举例说明,如某些先天性耳聋是基因引起的,可以通过基因修饰来治疗,目前在小鼠上已取得成功。另外,由于肿瘤具有特异性,用某种药物很难治疗。现在主要以外科手术为主,但手术不易清除,易复发。假如基因治疗能够从根本上消除导致癌变的基因,那么治疗的目的就可以达到。

  “如果说20世纪是药物治疗的时代,那21世纪是细胞和基因疗法共存的时代。”帅领表示,虽然编辑人类胚胎存在各种限制,但对于基因疗法的发展,我们应充满信心。

责任编辑:金子
相关新闻


本网站所转载信息,不代表本网观点,目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。

未经授权禁止转载、摘编、复制及建立镜像,违者将依法追究法律责任。

中国产业新闻网 © 版权所有2018-2022